世界首例基因编辑人体造血干细胞成功移植(2)

　　与“柏林病人”使用的天然CCR5突变100%的干细胞相比，5%8%显得有些势单力薄，无论是输入策略还是基因编辑效率，都是未来需要调整和努力的方向。

　　“未来可以考虑单纯移植经过编辑的干细胞，从而提高编辑后的干细胞的植入。”邓宏魁说，此次研究验证了安全性、可行性，但仍需大幅提高基因编辑的效率，以提高有效性。

　　邓宏魁对编辑效率提高的工作表示乐观：近几年基因编辑技术不断发展，相信很快就会有安全且更高效率的基因编辑技术体系被开发出来。现有方法的优化也会多方面提高效率。未来，当基因编辑后的造血干细胞能够产生足够多的带有突变的T细胞抵御HIV时，通过一次治疗便可获得持久性疗效。

　　值得一提的是，虽然和基因编辑婴儿事件基于相同的治疗原理，即基于CCR5这一靶点，用来预防HIV同T细胞结合，进而阻止HIV对人体免疫系统的破坏，但此次研究是治疗性临床试验，同时该研究在成人身上的体细胞中进行，避免了胚胎基因编辑的伦理争议。

（编辑：abiba）